专家呼吁：聚焦重症肌无力患者生活质量与长期管理

中新网北京6月25日电 (记者张尼) 长期以来，重症肌无力患者的治疗往往聚焦于新药研发，而患者的生活质量和长期管理却相对被忽视。近日，北京协和医院神经科主任医师管宇宙在接受中新健康采访时强调，如今，对重症肌无力患者生活质量和长期管理的重视程度正在显著提高。

管宇宙作为长期与重症肌无力打交道的专家，见证了国内患者从“缺医少药”到逐步迈入靶向治疗时代的转变。随着治疗手段的进步，患者的生活质量问题也日益受到重视。

重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型和全身型。全身型重症肌无力作为一种罕见病，具有病程长、难治愈、易复发的特点，严重影响患者的日常生活、社交和工作，急性加重时甚至可能危及生命。2018年，全身型重症肌无力被纳入《第一批罕见病目录》。

然而，长期以来，重症肌无力的治疗主要依赖糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂等传统方案。虽然这些治疗方法在改善症状方面取得了一定成效，但不少患者也因此承受了药物副作用带来的困扰。

在日前由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会发起，再鼎医药支持的2025重症肌无力关爱月活动上，发布了《重症肌无力治疗满意度调研报告》。该报告基于对国内898名重症肌无力患者和79名医生的调研，揭示了患者在治疗满意度方面呈现出的“心口不一”现象。调研显示，尽管超过七成（74.2%）的患者自评对当前治疗效果满意，但同时也有超过四成（43.2%）的患者实际仍受症状控制不佳或副作用不耐受的困扰，表明治疗并未完全“达标”。此外，医生对治疗的满意度总体上高于患者。

患者的真实反馈，如“用激素之后很长一段时间都没有生理期”、“当时住院激素冲击，我的脸像胖了好几十斤一样”，引起了医生的重视。

作为调研牵头专家，管宇宙分析指出，医患对治疗满意度的差异有多方面原因。医生通常更关注肉眼可见的症状等生理指标，而患者则更加关注容貌、社交、情绪、心理等体验，这些需求在有限的门诊时间内往往难以被观察到或充分沟通。

值得欣慰的是，重症肌无力临床诊疗已进入生物靶向治疗时代，近年来已有多款生物制剂获批上市。北京医院神经内科主任医师殷剑表示，新型靶向治疗开创了一个新时代，他相信随着新型生物靶向制剂的加入，治疗的框架体系将发生积极变化。规律使用这类药物，不仅有助于稳定疗效，更是帮助患者实现症状控制和治疗副作用最小化“双达标”的关键。

管宇宙表示，过去国内关于重症肌无力的研究主要集中在发病率调查、医生角度的医疗资料总结以及患者的主观描述。此次调查中的数据对于未来如何改善医疗质量、提高病人生活质量具有重要的参考和指导意义。

参考文献